Efficacité de la lévacétylleucine contre l'ataxie-télangiectasie : étude de phase 3

Cette source présente les résultats d'un essai clinique de phase 3 portant sur l'utilisation de la lévacétylleucine pour traiter l'ataxie-télangiectasie, une maladie neurodégénérative rare sans traitement homologué.

Martakis K, Bremova-Ertl T, Bolton C, Foltan T, Garcia Romero MM, Gautschi M, Han V, Hahn A, Kolnikova M, Panagioti O, Perlman S, Prasad M, Schmahmann J, Skorvanek M, Thakur N, Thiel M, Hoche F. Safety and efficacy of levacetylleucine in ataxia-telangiectasia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial. Lancet Neurol. 2026

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