Già nel numero 20 della nostra rubrica Check the News parlavamo del ROME trial, che era stato presentato alla Presidential Session di ESMO 2024 a Barcellona. Ora abbiamo la pubblicazione definitiva su Nature Medicine. Senz’altro uno studio che si lascia alle spalle il vecchio percorso “lineare” di sviluppo delle terapie farmacologiche (fasi 1, fasi 2 e fasi 3) e rientra a pieno titolo nel novero dei cosiddetti MASTER TRIALS (BASKET, UMBRELLA, PLATFORM, ecc) sostanzialmente basati sui biomarcatori.
E questo accade sfruttando anche la randomizzazione tra terapie convenzionali e terapie targeted. L’organizzazione è stata impressionante e ha coinvolto molti dei più importanti centri italiani.
Ma Paolo Marchetti e i suoi collaboratori non sono stati frenati dalle difficoltà di reclutamento, di effettuazione di profilazione genomica estesa, di discussione per ogni caso con queto organismo, il Molecular Tumor Board, che sta diventando sempre più importante nei sistemi sanitari.
Tra novembre 2020 e agosto 2023, oltre 1700 pazienti sono stati sottoposti a screening, circa 900 sono stati valutati dal molecular tumor board e 400 sono stati randomizzati a TT (tailored treatment) o terapia standard.
I risultati sono favorevoli (risposte nel 17,5% contro il 10%) ma quel che più importa è l’indicazione di una nuova direzione per i trials clinici del futuro.
Bibliografia
